Компанія Kyowa Kirin оголосила про оновлення дозування препарату Crysvita, який використовується для лікування рідкісного генетичного захворювання – ксантинурії. Це рішення стало результатом тривалих досліджень та клінічних випробувань, які підтвердили ефективність і безпечність нового підходу до застосування ліків. Згідно з новими рекомендаціями, зміни в дозуванні дозволять лікарям точніше адаптувати терапію під індивідуальні потреби пацієнтів. Крім того, компанія зазначає, що це може сприяти покращен
Компанія отримала від FDA дозвіл на внесення змін до інструкції з використання свого орфанного препарату.
Це розширює можливості підбору індивідуального дозування для дорослих пацієнтів із Х-зчепленим гіпофосфатемічним рахітом (XLH) – рідкісним прогресуючим захворюванням, зумовленим мутацією в гені PHEX,яке характеризується порушенням зворотного всмоктування фосфатів у нирках, що призводить до хронічного дефіциту фосфору в крові, затримки росту та важких деформацій кісток. Crysvita (буросумаб-twza) – гуманізоване моноклональне антитіло, яке блокує фактор росту фібробластів 23 (FGF23), що є першопричиною розвитку цієї патології. Блокування цього фактора допомагає відновити резорбцію фосфору нирками та підвищує концентрацію активного вітаміну D у крові.
Оновлення дозволяє медичним працівникам збільшувати як дозу, так і частоту введення Crysvita у тих пацієнтів, чий рівень фосфору в сироватці крові залишається нижчим за норму після початкового етапу лікування.
Згідно з новими рекомендаціями, пацієнти можуть перейти на дозу 0,5 міліграма на кілограм маси тіла (але не більше 90 міліграмів загалом) з періодичністю введення один раз на два тижні. Якщо після чотирьох тижнів такого режиму все ще потрібне коригування, дозу можна підвищити до 1 міліграма на кілограм кожні два тижні, так само не перевищуючи ліміт у 90 міліграмів.
Представники Kyowa Kirin зазначають, що хоча більшість дорослих пацієнтів підтримують нормальний рівень фосфатів при введенні препарату раз на чотири тижні, нові зміни дозволять забезпечити більш персоналізований підхід для тих, хто потребує додаткової терапевтичної підтримки.
Наразі Crysvita залишається єдиним схваленим FDA методом лікування цього захворювання і може призначатися для лікування для дорослих і дітей віком від шести місяців.