Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) ухвалило рішення про схвалення нового препарату, розробленого компанією Arrowhead Pharmaceuticals, для лікування важкої гіпертригліцеридемії. Ця форма захворювання характеризується надмірним рівнем тригліцеридів у крові, що може призводити до серйозних ускладнень, таких як панкреатит і серцево-судинні захворювання. Препарат отримав назву ARO-APOC3 і є інноваційною терапією, яка націлена на зниження рівня
Європейський фармрегулятор рекомендував затвердити новітній засіб Redemplo для небезпечного рідкісного метаболічного розладу.
Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало позитивну рекомендацію щодо реєстрації препарату Arrowhead Pharmaceuticals Redemplo (плозасиран) для застосування у лікуванні дорослих пацієнтів із синдромом сімейної (спадкової) хіломікронемії. Це рідкісне захворювання порушує здатність організму розщеплювати ліпіди, що призводить до критично високого рівня тригліцеридів у крові та надмірного накопичення жиру в різних частинах тіла. Симптоми хвороби включають сильний біль у животі, потенційно смертельні напади гострого панкреатиту, збільшення печінки та селезінки, діабет, погіршення концентрації та памʼяті, а також появу ксантом.
Рішення EMA ґрунтується на результатах опорного випробування за участю 75 пацієнтів, які отримували інʼєкції плозасирану кожні три місяці. Застосування «антисенсу» продемонструвало вражаючі результати: через 10 місяців терапії у групі, що отримувала по 25 мг плозасирану, рівень тригліцеридів натще впав на 80%, а у групі з дозуванням 50 мг — на 78%, тоді як у контрольній групі зниження склало лише 17%. Крім того, у пацієнтів, які приймали плозасиран, ризик розвитку гострого панкреатиту знизився на 83%.
Найпоширенішими побічними ефектами, зареєстрованими під час випробувань, були біль у животі, назофарингіт, головний біль і нудота, проте важкі побічні явища зустрічалися рідше серед тих, хто отримував плозасиран, ніж у групі плацебо.
Redemplo – антисенс-олігонуклеотид, РНК-інтерферуючий препарат, який знижує синтез відомого чинника важкої гіпертригліцеридемії — аполіпопротеїну C-III (APOC3).
Діюча речовина препарату, плозасиран, є малою інтерферуючою РНК, яка вибірково руйнує матричну РНК аполіпопротеїну C3 в клітинах печінки. Це знижує рівень білка APOC3, посилює активність ліпопротеїнліпази та покращує поглинання залишків ліпопротеїнів печінкою. Такі процеси зрештою знижують концентрацію тригліцеридів у крові та накопичення жиру в організмі, що може суттєво зменшити ризик розвитку панкреатиту у пацієнтів з синдромом садкової хіломікронемії.
Redemplo буде доступний у формі розчину для інʼєкцій у попередньо заповнених шприцах по 25 мг і має використовуватися як доповнення до строгої низькожирової дієти.
Джерела
EMA схвалило препарат Arrowhead Pharmaceuticals від важкої гіпертригліцеридемії — (The Pharma Media)