Компанія Intellia Therapeutics оголосила про підготовку до реєстрації свого першого препарату генотерапії, призначеного для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (САН). Цей стан, що викликаний дефіцитом білка C1-інгибітора, може призводити до серйозних нападів набряків у різних частинах тіла, включаючи обличчя та горло. Наразі доступні лише симптоматичні методи лікування, тому новий препарат має потенціал значно змінити підходи до терапії. Препарат компанії баз
Біотехнологічна компанія оголосила про успішне завершення фінальних випробувань лонвогурану зиклумерану.
Цей препарат працює за принципом редагування генів in vivo, що дозволяє виправляти генетичні помилки безпосередньо в організмі пацієнта за допомогою технології CRISPR.
Спадковий ангіоневротичний набряк (САН) — рідкісне генетичне захворювання, що супроводжується небезпечними для життя набряками, які виникають через надмірну продукцію пептиду брадикініну. Лонвогуран зиклумеран (lonvo-z) інактивує ген, відповідальний за синтез брадикініну.
В опорному дослідженні однократне введення препарату знизило частоту нападів на 87% порівняно з групою плацебо протягом шести місяців спостереження. 62% пацієнтів у групі активного лікування повністю позбулися нападів і не потребували жодних додаткових терапевтичних заходів, тоді як у групі плацебо цей показник склав лише 11%.
Застосування препарату викликало лише легкі або помірні реакції, такі як головний біль, втома та реакції на саму інфузію. Серйозних побічних явищ у групі активного лікування зафіксовано не було; випадки підвищення печінкових ферментів були безсимптомними та проходили самі собою протягом тижня.
З огляду на успіх дослідження Intellia Therapeutics вже розпочала процес формування реєстраційного досьє для FDA. Компанія розраховує вивести lonvo-z на американський ринок у першій половині 2027 року. Попри високу ефективність лонвогурану зиклумерану, розробнику ще доведеться переконати медичну спільноту та пацієнтів у безпеці «довічного» редагування ДНК.